'Aducanumab' ilacı, demansın en yaygın şekli olan Alzheimer'ın semptomlarından ziyade altta yatan nedenini tedavi etmeye çalışır.
Ancak bilim adamları, bilimsel deneylerin sonuçlarındaki belirsizlik göz önüne alındığında, tedavinin olası etkisi konusunda ikiye bölünmüş durumda.
FDA, "aducanumabın beyindeki amiloid beta plaklarını azalttığına dair önemli kanıtlar" olduğunu ve "hastalar için önemli faydalar sağlama olasılığının" olduğunu açıkladı.
BİLİMSEL DENEYLER
Mart 2019'da, yaklaşık 3.000 hastayı içeren uluslararası aducanumab denemeleri, ayda bir kez verilen ilaç, hafıza ve düşünme sorunlarının bozulmasını yavaşlatmada sahte bir ilaçtan daha iyi olmadığında durduruldu.
Ancak takip eden aylarda, ABD'li üretici Biogen daha fazla veriyi analiz etti ve ilacın daha yüksek dozlarda verildiğinde işe yaradığı sonucuna vardı. Şirket ayrıca ilacın bilişsel gerilemeyi önemli ölçüde yavaşlattığını söyledi.
Aducanumab, Alzheimer hastalarının beyinlerinde hücrelere zarar verebilen ve bunamayı tetikleyebilen, hafıza ve düşünme sorunlarına, iletişim sorunlarına ve kafa karışıklığına yol açabilen anormal kümeler oluşturan bir protein olan amiloidi hedefler.
Deneylerde yer alan Aldo Ceresa, ilk olarak 10 yıl önce sol ve sağı ayırt etmekte zorlandığını fark etti.
İskoçya'dan gelen ve şu anda İngiltere'nin Oxfordshire kentinde ailesine yakın yaşayan 68 yaşındaki doktor, teşhis konulduktan sonra ameliyattan ayrılmak zorunda kaldı.
Ceresa, denemeler durdurulmadan önce iki yıl aducanumab aldı ve ardından Londra'daki Ulusal Nöroloji ve Nöroşirürji Hastanesi'nde başka bir deneme başlayana kadar neredeyse beklemek zorunda kaldı. Ceresa, “Yaptığım bu yolculuktan gerçekten zevk alıyorum ve açıkçası getirdiği faydalar için çok ama çok minnettarım” diyor.
Ceresa, ilacın kendisine yardımcı olduğunu düşünüyor:
"Kafam çok karışık değil gibi hissediyorum. Eskisi kadar kötü değil. Öz güvenim biraz geri geliyor." Ceresa, ailesinin de iyileşmeler fark ettiğini söylüyor.
“Önceden bir şey almam gerekse, onları mutfakta nerede bulacağımı hatırlayamıyordum. Bu sorun azaldı.
"Daha önce olduğum seviyede değilim ama doğru yönde ilerliyorum."
Dünya çapında 30 milyondan fazla insanın Alzheimer hastalığı olduğu ve bu insanların çoğunun 65 yaşın üzerinde olduğu tahmin edilmektedir.
'DÖNÜM NOKTASI'
Birleşik Krallık Demans Araştırma Enstitüsü Müdürü Prof. Bart De Strooper, aducanumab'ı onaylama kararının Alzheimer hastalığı için bir tedavi arayışında "çok önemli bir dönüm noktası" olduğunu söylüyor.
Son on yılda, 100'den fazla potansiyel Alzheimer ilacı başarısız oldu.
Ancak Prof. Bart De Strooper, bunun milyonlarca insan için bir dönüm noktası olmasını umuyor ve "hala aşılması gereken birçok engel var" diye ekliyor.
University College London'da sinirbilim profesörü John Hardy, "Bunun en iyi ihtimalle çok az faydası olan ve yalnızca çok dikkatli seçilmiş hastalara yardımcı olacak bir ilaç olduğu konusunda net olmalıyız" diyor.
'BÜYÜK HATA'
University College London'da ileri psikiyatri profesörü Robert Howard, ilacın onaylanmasını "ciddi bir hata" olarak nitelendirdi ve "önümüzdeki on yıl boyunca" tedavi aramalarını engelleyebileceği konusunda uyardı.
Profesör Howard, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin, bilişsel aktivite düşüşünde herhangi bir yavaşlama göstermeyen deneylerden elde edilen verileri görmezden geldiğini söyledi.
İngiltere merkezli 'Alzheimer Derneği', ilacın "umut verici" olduğunu, ancak bunun "Alzheimer hastalığı için yeni tedavilere giden yolun sadece başlangıcı" olduğunu söylüyor.
Başka bir hayır kurumu olan Alzheimer's Research UK, İngiltere Sağlık Bakanı Matt Hancock'a hükümetin ilaca hızlı onay vermesini istediklerini açıklayan bir dilekçe yazdı.
İcra Kurulu Başkanı Hilary Evans, "Demans hastaları ve aileleri, hayatlarını değiştirecek yeni tedaviler için çok uzun zamandır bekliyorlar" dedi.
Pek çok doktor aducanumab'ın yararları konusunda şüpheci olsa da, ABD onayı, kanser veya kalp hastalığından çok daha az olan demans araştırmalarına daha fazla kaynak ayrılmasına izin verebilir.
